Przełomowa terapia w Szpitalu Uniwersyteckim
Pięcioletnia dziewczynka z oporną postacią ostrej białaczki limfoblastycznej przeszła w Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza przełomową terapię CAR-T. Daje ona szansę na wyleczenie tych pacjentów, u których inne metody nie dawały żadnego rezultatu.
Jest to dość nowa metoda. W Polsce stosowano ją najpierw w ramach badań klinicznych, a od ponad roku również w ramach programu finansowanego przez NFZ. Dotąd wykorzystywano ją głównie u pacjentów dorosłych, natomiast u dzieci tylko w jednym ośrodku.
Jesteśmy drugim ośrodkiem dziecięcym w Polsce, w którym stosowana jest ta metoda – tłumaczy prof. dr hab. Jan Styczyński z Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza. – Stara zasada mówi, że „najtrudniejszy pierwszy raz”. Wkrótce będziemy leczyć drugą pacjentkę. Droga do terapii CAR-T u dzieci w Polsce północnej została otwarta.
Aby móc stosować metodę CAR-T, należy spełnić wysokie wymagania i uzyskać certyfikację. Dlaczego jednak ta terapia jest tak przełomowa?
Po pierwsze ze względu na przełomową technologię stosowaną w tej metodzie – wyjaśnia prof. Styczyński. – Po drugie daje możliwość przełamania oporności nowotworu i wyleczenia tej grupy pacjentów, u których dotychczas znane i stosowane metody nie były skuteczne.
Od pacjenta z białaczką w procesie leukaferezy pobierane są jego własne limfocyty T. Komórki te są następnie wysyłane do firmy farmaceutycznej wytwarzającej, metodami terapii genowej, CAR-T (aktualnie wyłącznie za granicę: do USA, Holandii bądź Szwajcarii). Proces ten trwa ok 3-4 tygodni.
Dziewczynka, która jako pierwsza przeszła w Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii terapię, trafiła do szpitala na tydzień przed podaniem, gdyż konieczne było podanie łagodnej chemioterapii, i pozostała przez dwa tygodnie po leczeniu.
W tym okresie wystąpiły spodziewane objawy związane z działaniem leku. Ponieważ ten lek niszczył komórki białaczkowe, wystąpiły objawy zespołu uwalniania cytokin z rozpadających się komórek oraz objawy neurotoksyczności. Zgodnie z oczekiwaniami wszystkie te objawy miały umiarkowane nasilenie i były cały czas pod kontrolą lekarzy i pielęgniarek – opisuje prof. Styczyński.
Obecnie u dzieci można stosować metodę CAR-T tylko w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej. U dorosłych można w ten sposób leczyć także niektóre chłoniaki nieziarnicze i szpiczaka mnogiego. Jest to stale rozwijająca się metoda, obecnie toczy się ponad 1000 badań klinicznych z jej zastosowaniem.
Do wprowadzenia leczenia metodą CAR-T w Szpitalu Jurasza przyczynił się przede wszystkim zespół Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii, ze szczególną rolą dr Moniki Richert-Przygońskiej, dr. hab. Krzysztofa Czyżewskiego i dr. Roberta Dębskiego. Pomagali im pracownicy apteki szpitalnej, wspierali anestezjolodzy i neurolodzy, a w sprawach organizacyjnych również pion administracji szpitala. Ogromnej pomocy udzieliło Regionalne Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, w którym wykonywane są aferezy komórkowe oraz działa bank komórek.